Οι τέσσερις σημαντικότερες εξελίξεις στη θεραπεία ασθενειών την τελευταία δεκαετία
του Sy Mukherjee
1. Truvada (Gilead Sciences)
Το φάρμακο πρόληψης κατά του HIV/AIDS ίσως συνιστά μία από τις σημαντικότερες προόδους στον κλάδο των επιστημών ζωής. Η καθημερινή λήψη του Truvada έχει αποδειχθεί ότι προσφέρει 90%-99% αποτελεσματικότητα στην αποφυγή της μετάδοσης HIV σε μέλη ομάδων κινδύνου όπως άτομα με συμπεριφορές που αυξάνουν τον κίνδυνο μετάδοσης HIV/AIDS.
Η θεραπεία προφύλαξης πριν την έκθεση (PrEP) είναι τόσο αποτελεσματική που κάποιες χώρες προσφέρουν το φάρμακο με ορίζοντα τριμήνου για μόλις πέντε δολάρια. Και παρόλο που στις ΗΠΑ η υιοθέτηση του φαρμάκου έχει δρόμο ακόμα εξαιτίας του υψηλού κόστους του, υπάρχουν στοιχεία που συνδέουν το Truvada και άλλα PrEP φάρμακα με μια πτώση στον ρυθμό μετάδοσης του HIV/AIDS.
2. Keytruda (Merck)
Το Keytruda είναι ένα παράδειγμα της έκρηξης της ανοσοθεραπείας ως εργαλείο κατά του καρκίνου. Το φάρμακο προσέφερε στην εταιρεία πωλήσεις ύψους 3 δισεκατομμυρίων δολαρίων το πρώτο τρίμηνο του 2019, ξεπερνώντας κάθε προσδοκία της Γουόλ Στριτ.
Αλλά δεν είναι μόνο ζήτημα πωλήσεων- υπάρχει λόγος που το Keytruda, το οποίο εγκρίθηκε πρώτη φορά το 2014, έχει εξασφαλίσει το πράσινο φως της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για καρκίνους που ποικίλλουν από το μελάνωμα μέχρι τον καρκίνο του πνεύμονα. Το φάρμακο έχει τροφοδοτήσει την επιτυχία της Merck, δίνοντας παράλληλα ώθηση στο προσδόκιμο ζωής των ασθενών με καρκίνο του πνεύμονα.
3. CAR-T, CRISPR και γονιδιακή θεραπεία (Novartis, Spark Therapeutics και πολλές άλλες)
Η γονιδιακή επανάσταση βρίσκεται πλέον εδώ και αλλάζει τις επιστήμες ζωής. Υπάρχει καταρχήν η γονιδιακή τροποποίηση, όπως π.χ. η τεχνολογία CRISPR που επιτρέπει το «ψαλίδισμα» γονιδιωμάτων και που θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί στη μάχη κατά διαφόρων μορφών καρκίνου ή κληρονομικών διαταραχών του αίματος. Στην παρούσα φάση η τεχνολογία σε πειραματικό στάδιο, αλλά μια πληθώρα φαρμακευτικών κολοσσών τη διερευνούν και την εξελίσσουν.
Η γονιδιακή θεραπεία έχει και άλλες, ακόμα πιο εκλεπτυσμένες πτυχές. Για παράδειγμα, η θεραπεία καρκίνου του αίματος Kymriah της Novartis βασίζεται στην προσέγγιση CAR-T και χρησιμοποιεί το ανοσολογικό σύστημα του σώματος για να καταπολεμήσει τα καρκινικά κύτταρα. Το ίδιο ισχύει για τη θεραπεία Luxturna της Spark Therapeutics, η οποία καταπολεμά την κληρονομική αμφιβληστροειδική δυστροφία, μια σπάνια μορφή απώλειας όρασης, εισάγοντας ένα φυσιολογικό αντίγραφο γονιδίου στα κύτταρα.
4. Τεχνητή βαλβίδα καρδιάς και ρομποτική θεραπεία (Edwards Lifesciences, Intuitive Surgical)
Τα ρομπότ χρησιμοποιούνται ολοένα και σε μεγαλύτερο βαθμό, βοηθώντας αναμφίβολα τους ασθενείς. Δύο εταιρείες που ηγούνται αυτών των προσπαθειών είναι η Edwards Lifesciences και η Intuitive Surgical, οι οποίες εμφανίζονται στην πρόσφατη λίστα Future 50 του Fortune- μια λίστα που περιλαμβάνει τις εταιρείες με το μεγαλύτερο αναπτυξιακό δυναμικό για το μέλλον. Αν και η ιατρική ακριβείας και η γονιδιακή θεραπεία έχουν μετασχηματίσει τον κλάδο ανάπτυξης φαρμάκων, οι δύο αυτές εταιρείες εστιάζουν σε ιατρικά προβλήματα που πλήττουν ένα μεγαλύτερο ποσοστό του πληθυσμού, όπως η καρδιοπάθεια και η ανάγκη για χειρουργείο.
Για παράδειγμα, η Edward Lifesciences είναι ηγέτιδα δύναμη στην ανάπτυξη τεχνητής βαλβίδας καρδιάς για ασθενείς που δεν μπορούν να διακινδυνεύσουν ένα πιο επεμβατικό χειρουργείο. Σύμφωνα με στοιχεία των Κέντρων Ελέγχου Παθήσεων των ΗΠΑ, ένας στους τέσσερις θανάτους Αμερικανών ετησίως οφείλεται σε καρδιολογικές παθήσεις.
Και η Intuitive Surgical αναπτύσσει ελάχιστα επεμβατική χειρουργική τεχνολογία που επιτρέπει στους ιατρούς να χειρουργούν χωρίς να χρειάζεται να διαταράξουν υπερβολικά το ανθρώπινο σώμα. Ο χειρούργος, στην περίπτωση αυτή, κατευθύνει διάφορους ρομποτικούς βραχίονες και μια κάμερα υψηλής ευκρίνειας στα σώματα των ασθενών μέσω μικροσκοπικών τρυπών στην κοιλιακή χώρα ή άλλες περιοχές του σώματος. Η αγοραία αξία της εταιρείας έχει αυξηθεί κατά 57% τα δύο τελευταία χρόνια και η τεχνολογία της υιοθετείται από ιατρούς σε όλο τον κόσμο.
